【統計コラムvol.2】成功確率80%の臨床試験を実施するためには（中編）
2024.01.15
医薬候補品の承認を得るために、どのよう臨床試験をデザインするかは非常に重要な課題です。
今回は全3回のうちの2回目となります。
例数の設定は複雑な計算が必要なので、有名な統計ソフトや権威のあるインターネットのサイトを利用すれば良い。学会発表や雑誌に投稿する際には、引用した方法を記載すればそれで認められる。ここでは癌の臨床試験を共同で行っている米国最大のcooperative group であるSWOG（Southwest Oncology Group）のstatistical toolと題したページにアクセスして例数設定を行う方法を紹介する。
このページのURLはhttps://stattools.crab.org/である。図２に示すStatistical Toolsという画面が出てくる。赤矢印で示した[Two Arm Binominal]をクリックすると図3のサンプルサイズを求める手順の画面が出てくるので、図3の説明従い必要事項を入力していけばよい。
新薬の有効率0.6、既存薬の有効率0.4、第1種の過誤αエラーを0.05（両側）、検出力（パワー）を0.8とした時の必要症例数は214例（片群107例）となる。図4にサンプルサイズ214例（各群107例）で試験を行い、得られた試験結果が既存薬の有効率が40%、新薬の有効率が60％に最も近い2×2の分割表であった場合のχ²検定の結果を示した。新薬の有効性が有意に優れていた結果が得られている。
